中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)5月20日訊(記者 杜丁)黏多糖貯積癥Ⅰ型稱得上是“罕見(jiàn)病中的罕見(jiàn)病”，在中國(guó)已診斷患者只有區(qū)區(qū)百人,。

　　今日在“第三屆賽諾菲罕見(jiàn)病高峰論壇”上,，北京正宇粘多糖罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心主任鄭芋表示，雖然現(xiàn)在針對(duì)黏多糖貯積癥Ⅰ型治療的創(chuàng)新藥物已經(jīng)在中國(guó)上市,，但全國(guó)還沒(méi)有一個(gè)地區(qū)將黏多糖貯積癥Ⅰ型納入罕見(jiàn)病專項(xiàng)保障政策,。

　　除了黏多糖貯積癥Ⅰ型外，戈謝病,、龐貝病和法布雷病等溶酶體貯積癥,，目前在國(guó)內(nèi)確診的人數(shù)也都只有數(shù)百人左右，被稱為“超罕見(jiàn)病”,。

　　中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng),、中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)李林康表示，近兩年來(lái),，我國(guó)在罕見(jiàn)病患者用藥保障上取得了令人歡欣鼓舞的進(jìn)步,，越來(lái)越多的罕見(jiàn)病患者因此獲益。但仍有部分疾病,，患者數(shù)量極少,，面臨著“用不起藥”的難題。

　　“雖然近幾年來(lái),，國(guó)家醫(yī)保目錄對(duì)于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的支持力度越來(lái)越大,，但可以預(yù)見(jiàn)的是,，必然存在部分罕見(jiàn)病醫(yī)藥產(chǎn)品，難以納入國(guó)家醫(yī)保目錄的情況,，尤其是患者人數(shù)極少的高值罕見(jiàn)病藥品,。”北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估中心陶立波研究員表示,，在國(guó)家醫(yī)保的基礎(chǔ)上,，探索建立多元化保障體系，為各類罕見(jiàn)病患者提供更完善的保障支持,，不失為一條可行之路,，更具有為我國(guó)的醫(yī)療保障事業(yè)帶來(lái)更多發(fā)展和進(jìn)步的重要意義。

　　據(jù)了解,，近些年來(lái),，多地已經(jīng)陸續(xù)開(kāi)啟了罕見(jiàn)病多元化保障體系的地方模式探索。以江蘇省為例,，早在2021年7月,，包括戈謝病、龐貝病,、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等溶酶體貯積癥病種被納入了江蘇省醫(yī)保報(bào)銷范圍,，符合條件者最高可獲得90%的報(bào)銷比例，大大減輕了患者和家庭的用藥負(fù)擔(dān),。2023年1月,，江蘇省第十四屆人民代表大會(huì)第一次會(huì)議通過(guò)并發(fā)布了《江蘇省醫(yī)療保障條例》。條例第三十一條指出,，江蘇省罕見(jiàn)病用藥保障資金將實(shí)行省級(jí)統(tǒng)籌,、單獨(dú)籌資，建立由政府主導(dǎo),、市場(chǎng)主體和社會(huì)慈善組織等參與的多渠道籌資機(jī)制,。這一條例的出臺(tái)，為各地罕見(jiàn)病用藥的專項(xiàng)保障探索出了一條新路,。

　　江蘇省人大代表,、南京醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院黨委副書(shū)記、院長(zhǎng)張愛(ài)華教授表示,，近兩年來(lái),，江蘇通過(guò)為患者人數(shù)極少的罕見(jiàn)病建立專項(xiàng)保障機(jī)制、將部分罕見(jiàn)病藥品納入醫(yī)療保障范圍內(nèi),、發(fā)布普惠型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)產(chǎn)品,、啟動(dòng)罕見(jiàn)病醫(yī)療援助工程江蘇專項(xiàng)等多項(xiàng)舉措，對(duì)于如何建設(shè)罕見(jiàn)病多元化保障體系已取得了一些經(jīng)驗(yàn),，多個(gè)患者人數(shù)極少的罕見(jiàn)病病種都獲益于此,，患者在接受規(guī)范化的診療后回歸了正常工作,、生活?！拔磥?lái),，我們希望探索發(fā)展包括政府主導(dǎo)并單獨(dú)籌資的專項(xiàng)保障、醫(yī)療救助,、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、企業(yè)和慈善幫扶等多層次的保障機(jī)制,，建立罕見(jiàn)病多元保障的‘江蘇模式’,，為全國(guó)范圍內(nèi)完善罕見(jiàn)病保障機(jī)制總結(jié)寶貴經(jīng)驗(yàn)?！?/p>