多措并舉鼓勵罕見病藥物研發(fā)提高可及性
全國政協(xié)經(jīng)濟委員會副主任,、中國國際經(jīng)濟交流中心理事長畢井泉日前在博鰲亞洲論壇2024年年會“關(guān)注罕見病 促進健康公平可及”分論壇上表示,目前全世界95%以上的罕見病無藥可用,,我國應(yīng)完善相關(guān)制度建設(shè),,鼓勵罕見病藥物研發(fā)創(chuàng)新,同時多措并舉降低罕見病藥物研發(fā)成本,,進一步提高罕見病藥物經(jīng)濟可及性,。
建立罕見病精確統(tǒng)計制度
罕見病是在人群中發(fā)病率極低的疾病。據(jù)國際罕見病聯(lián)盟統(tǒng)計,,全世界發(fā)現(xiàn)的罕見病有7000至10000種,,有84%的罕見病患者所患疾病發(fā)病率在百萬分之一。
“換言之,,我國罕見病患者中84%的人,,所患疾病病種的總?cè)藬?shù)可能不超過1400人?!碑吘獜娬{(diào)說,,“罕見病如此少的患者人數(shù),如此小的市場規(guī)模,,是我們分析罕見病藥物研發(fā)等問題時,,區(qū)別于其他常見病的一個非常重要的前提?!?/p>
據(jù)介紹,,我國罕見病是采取目錄方式管理,收錄了兩批共207種罕見病,。
畢井泉認為,,就我國情況而言,建立罕見病精確統(tǒng)計制度,是一個科學(xué)的問題,,也是切實鼓勵罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā),、解決罕見病患者健康公平可及問題的起點?!昂币姴〈_診難度很大,,我國只有極少數(shù)醫(yī)院具備診斷罕見病的能力。加強對醫(yī)生罕見病診斷和治療知識的培訓(xùn),,提高罕見病發(fā)現(xiàn),、診斷、治療的能力,,是一個嚴峻挑戰(zhàn),。只有建立了罕見病精確統(tǒng)計制度,才能發(fā)現(xiàn)罕見病患者,,才有后面的診斷,、治療以及藥品研發(fā)等?!?/p>
“我國在建立罕見病精確統(tǒng)計制度的同時,,也要建立包括罕見病在內(nèi)的完整的疾病統(tǒng)計體系?!碑吘獜娬{(diào),。他建議,建立全國統(tǒng)一的電子處方,、電子病歷制度,。所有有醫(yī)師執(zhí)照的醫(yī)生,每天開出的處方都應(yīng)該進行及時統(tǒng)計,,從而匯總出各類疾病的發(fā)生數(shù)量,,并適時向社會公布。這是公共衛(wèi)生最重要的基礎(chǔ)工作之一,,對于包括罕見病在內(nèi)的各類疾病發(fā)生規(guī)律研究,、藥品研發(fā)、商業(yè)醫(yī)保產(chǎn)品定價,、衛(wèi)生醫(yī)療管理等,,都非常重要。
罕見病突出問題是無藥可用
畢井泉指出,,罕見病種類繁多,隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展進步,,還會有更多新的罕見病被發(fā)現(xiàn)?,F(xiàn)在全世界上市的罕見病治療藥物只有800多種,95%以上的罕見病無藥可用。
他分析,,從全球情況來看,,罕見病無藥可用,是因為和其他常見病相比,,罕見病患病人數(shù)太少,,藥物研發(fā)成功概率過低,即使成功也很難收回研發(fā)成本,,制藥企業(yè),、投資人基本沒有積極性投資開發(fā)罕見病藥物。
畢井泉說:“如果創(chuàng)新藥價格不是由企業(yè)自主決定,,企業(yè)就無法為所開發(fā)的項目估值,,資本就不會冒著巨大風險投資藥品研發(fā)創(chuàng)新。對于罕見病藥物而言,,更是如此,。”
畢井泉認為,,鼓勵生物醫(yī)藥創(chuàng)新,,有賴于兩項基礎(chǔ)性制度的支撐。一是專利保護制度,,包括保護發(fā)明人二十年市場獨占的權(quán)利,。這種市場獨占包括企業(yè)自主決定生產(chǎn)數(shù)量和價格,二者構(gòu)成專利持有人的銷售收入,,刺激發(fā)明人不斷地進行發(fā)明創(chuàng)造,。另一是數(shù)據(jù)保護制度?!捌?,我國的罕見病藥物數(shù)據(jù)保護制度尚未有效建立,應(yīng)繼續(xù)抓緊推進,?!?/p>
“如果企業(yè)不能自主定價,沒有制度上的有力支撐,,罕見病藥物研發(fā),,就是一個‘科學(xué)上有意義、現(xiàn)實中有需要,、經(jīng)濟上基本不具可行性’的問題,。”畢井泉強調(diào)說,。
多措并舉降低研發(fā)成本
畢井泉表示,,我國應(yīng)同時采取多種措施,,降低罕見病研發(fā)成本,提高罕見病藥物可及性,。包括:
――減少罕見病臨床試驗的病例數(shù),;二期臨床有明顯療效的,可考慮直接批準上市,。
――各級政府設(shè)立專項資金對罕見病藥物開發(fā)臨床試驗費用給予補助,;鼓勵社會資金支持罕見病藥物開發(fā),并允許稅前列支,。
――給予罕見病藥物更長的數(shù)據(jù)保護期,。
――降低罕見病進口注冊成本。我國公布的罕見病目錄收錄的207種罕見病,,只有60種有藥可用,還有62種國外有藥國內(nèi)無藥,。
“要鼓勵這62種藥物到中國注冊上市,。考慮到罕見病群體人數(shù)很少市場規(guī)模小,、受試者數(shù)量更少,,建議適當降低種族差異臨床試驗、生產(chǎn)批次檢驗的門檻,,甚至豁免相關(guān)要求,,以鼓勵企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)?!碑吘f,。
――將罕見病藥物支付標準與定價分開。包括罕見病藥物在內(nèi)的創(chuàng)新藥,,價格由企業(yè)自主制定,;醫(yī)保按產(chǎn)品臨床價值和醫(yī)保資金承受能力制定支付標準;差價部分由患者自己支付,。
他進一步建議,,對于現(xiàn)在21種因為年治療費用超過30萬元而沒有納入醫(yī)保報銷目錄的罕見病治療藥品,建議醫(yī)保部門按照30萬元的數(shù)額支付,,其余部分由患者自己支付,,也可以申請政府救助,還可以由商業(yè)保險支付,,或募集慈善捐贈,。
――各級政府設(shè)立罕見病專項救助資金。對于病人數(shù)量極少的罕見病藥物,,患者自己支付部分應(yīng)該納入政府救助的范圍,,避免這些患者因病致貧,、因病返貧,。
“這些患者數(shù)量不多,,分散到全國600多個地市2000多個縣,各地所需資金有限,、壓力不大,。”畢井泉說,。
――引導(dǎo)孕婦進行早期篩查,。罕見病患者中,有半數(shù)以上是遺傳性的,。對孕婦進行普惠性質(zhì)的早期篩查,,可以大幅減少罕見病嬰兒出生數(shù)量,為家庭,、為社會節(jié)省大量潛在的醫(yī)藥費負擔,。
畢井泉呼吁,全社會共同關(guān)注罕見病群體的治療和藥物開發(fā)問題,?!昂币姴“l(fā)病有一定的偶然性。我們每一個人都是人群中的大多數(shù),,也可能是人群中的極少數(shù),。”他說,,“關(guān)心罕見病患者,,就是關(guān)心我們自己?!?/p>
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